Технология редактирования генома CRISPR/Cas9 была впервые испытана на человеке

Технология CRISPR/Cas9, позволяющая производить операции по изменению (редактированию) генетической информации, является весьма перспективным инструментом в деле борьбы с заболеваниями различного рода, такими, как рак, ВИЧ, деградация сетчатки глаза, мускульная дистрофия и др. Но до последнего времени эта технология использовалась лишь по отношению к искусственно выращенным клеточным культурам и к лабораторным подопытным животным.  И вот: в октябре 2016г. группа китайских ученых ввела клетки с отредактированным при помощи CRISPR/Cas9 геномом в тело пациента, страдающего неизлечимым раком легких.

В основе этой системы — особые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы, или CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Между идентичными повторами располагаются отличающиеся друг от друга фрагменты ДНК — спейсеры, многие из которых соответствуют участкам геномов вирусов, паразитирующих на данной бактерии. При попадании вируса в бактериальную клетку он обнаруживается с помощью специализированных Cas-белков (CRISPR-associated sequence — последовательность, ассоциированная с CRISPR), связанных с CRISPR РНК. Если фрагмент вируса «записан» в спейсере CRISPR РНК, Cas-белки разрезают вирусную ДНК и уничтожают ее, защищая клетку от инфекции.

Исследователи из Sichuan University, возглавляемые онкологом Lu You, внесла генетические изменения в код иммуноцитов, извлеченных из тела пациента, страдающего от метастатического немелкоклеточного рака легких (metastatic non-small-cell lung cancer). Эта операция, по мнению ученых, должна повысить "обороноспособность" тела человека. В обычных условиях иммунная система использует лейкоциты Т-типа для обнаружения и уничтожения аномальных клеток, которые впоследствии могут превратиться в клетки злокачественных опухолей. Т-клетки имеют встроенный в них механизм на основе белка PD-1, работоспособность которого подавляют раковые заболевания.

В своей работе китайские исследователи при помощи технологии CRISPR/Cas9 удалили обычный участок генетического кода, содержащий информацию о белке PD-1. На основе этого кода была выращена искусственная культура Т-клеток и когда ученые набрали нужное им количество таких клеток, они были введены в организм пациента. Такие клетки, не содержащие белка PD-1, не будут подвержены антииммунному влиянию ракового заболевания, и они будут в состоянии продолжать борьбу, уничтожая злокачественную опухоль.

Испытание технологии CRISPR/Cas9 на человеке было начато в июле 2016г. этого года после получения одобрения от наблюдательного совета, который учел все этические и правовые нормы. После процесса отбора, модификации и выращивания модифицированных Т-клеток, они были введены первому пациенту 28 октября 2016 года. С учетом небольшого количества времени, прошедшего с момента введения, наблюдающие за пациентом медики еще не зафиксировали кардинальных изменений его состояния, хотя ими были замечены некоторые положительные сдвиги. И сейчас медики готовятся ввести пациенту вторую инъекцию модифицированных Т-клеток.

Следует отметить, что получения быстрого и положительного результата от данных испытаний никто и не ожидает. Целью этих испытаний является проверка безопасности процесса генетического вмешательства в организм человека. Эта проверка будет произведена во время расширенной программы, в которой будет задействовано 10 пациентов, каждый из которых получит по две, три или четыре инъекции модифицированных Т-клеток.

Согласно планам, исследования должны завершиться в апреле 2018 года. А в настоящее время ведется подготовка еще нескольких испытаний технологии CRISPR/Cas9 на людях, которые будут проводиться учеными из Пенсильванского университета, Пекинского университета и некоторых других научных и медицинских учреждений.

Источник: журнал Scientific Reports, 11/2016г.

Выполнила: Васильева К. Д.
(кардиологическое отделение)

 

« Назад

Санкт-Петербургское государственное бюджетное учреждение здравоохранения Городская Больница №40 Курортного района - 2009-2017

by MagicArtS 2017

Программа ценовой конкурентноспособности субъектов малого и среднего предпринимательства Портал госуслуг Санкт-Петербурга: привнося новое, сохраняем главное